Povestea lui Matthew Farrow, un băiețel în vârstă de 5 ani a deschis în urmă cu peste 25 ani un nou și dinamic capitol în domeniul transplantului de celule stem.
Matthew era diagnosticat cu o formă severă de Anemie Fanconi, o boală genetică de sânge, care determină formarea insuficientă de celule sanguine noi în măduva osoasă. Tratamentele disponibile puteau doar să amelioreze unele manifestări ale bolii, însă nu puteau să vindece sau să prelungească durata de viață a băiețelului. Singura modalitate de a realiza aceasta, era prin realizarea unui tratament inovator la acel moment, respectiv prin efectuarea transplantului de sânge placentar, ca sursă de celule stem hematoformatoare.
Transplantul s-a efectuat în Franța, la Spitalul Saint-Louis din Paris de către Dr. Eliane Gluckman, după ce în SUA echipa condusă de cercetătorul dr Hal E. Broxmeyer a pregătit grefa pentru transplant din sângele placentar recoltat la nașterea surorii lui Mathew.
La 27 de ani de la transplant Mathhew Farow este un tânăr sănătos, cu o măduvă osoasă normal funcțională și sistem imunitar complet refăcut. Celulele din sângele său se formează în continuare din celulele stem ale grefei de sânge placentar transplantate.
În prezent, Mathew în vârstă de 32 de ani, este căsătorit și tatăl unui băiat în vârsta de 12 ani pe nume Elijah. Experiența de viață prin care a trecut l-a determinta să devină un activ promotor al informării viitorilor părinți cu privire la importanța și valoarea bankingului de sânge ombilical.
Anii care au urmat acestui prim transplant au fost marcați de o extindere progresivă a indicațiilor de utilizare terapeutică a grefelor de sânge ombilical odată cu acumularea experienței clinice și a conturării particularităților unice ale populațiilor de celulele stem și progenitori. Pe lângă potențialul de utilizare terapeutică pentru tratarea bolilor cuprinse în lista indicațiilor standard ale transplantului de celule stem hematoformatoare, (consulta lista http://www.cordcenter.ro/lista-afectiunilor-tratate-cu-celule-stem.html) cercetările din ultimii ani au prefigurat un noi perspective de aplicabilitate.
Afecțiunile neurologice dobândite ale copilului (encefalopatia hipoxic ischemică, paralizia cerebrală, hidrocefalie, accident vascular ischemic) reprezintă una dintre categoriile de boli care ar putea avea un beneficiu semnificativ în urma transplantării unei unități proprii de sânge ombilical ca terapie celulară regenerativă. Studiile clinice inițiate pe plan mondial începând cu anul 2010 au pornit de la rezultatele preclinice, de laborator care au evidențiat capacitatea celulelor stem din sângele ombilical de limita leziunile cerebrale în fază acută și de a promova procesele de reparare și regenerare celulară la nivelul cerebral.
Fiind la curent cu primele rezultate încurajatoare ale primului studiu efectuat de Prof. Dr. Joanne Kurtzberg la Duke University Hospital, din SUA, în 2013, Cord Blood Center a facilitat accesul a 3 copii cu Paralizie Cerebrală la tratamentul cu unitatea proprie de sânge ombilical la acest centru medical de prestigiu pe plan mondial, prin acordarea suportului financiar și organizatoric necesar.
În 2014, pentru a crește accesibilitatea copiilor la tratament am lansat în premieră în România și Europa primul studiu clinic evaluând siguranța și fezabilitatea utilizării unităților proprii de sânge ombilical pentru copiii cu Paralizie Cerebrală. Până în prezent 6 copii din România și 11 copii din Slovacia au putut beneficia de acest tratament.
În toate cazurile tratate s-a realizat o monitorizare atentă a copiilor, transfuzarea unității proprii de sânge ombilical nefiind însoțită de apariția unor incidente sau efecte secundare pe durata administrării sau postadministrare, copiii plecând acasă a doua zi.
Statusul neurologic al copiilor este evaluat atât anterior căt și postadministrare la intervale prestabilite de timp de către Prof. Dr. Dana Craiu, Coordonatorul Național al studiului care afirmă că „Este impresionantă dorința părinților de a le da copiilor lor această șansă la viață, totuși numărul unităților de sânge ombilical stocate este mult prea mic. Beneficiile la copii se observă în timp. Unii părinți spun că au apărut deja: sunt de atenție, pe partea cognitivă”.
În 2015 ne-am bucurat alături de părinți de primele îmbunătățiri ale stării de sănătate ale copiilor lor. Părinții a 2 copii ne-au transmis următoarele:
D-na Mandachi, mama Sarei "Mulțumim tuturor! La 1 an și jumătate de la transfuzia de sânge ombilical recoltat atunci cand Sara s-a născut, putem spune că suntem fericiți că acum Sara face parte cu adevărat din familia noastră. Simțim că Sara a făcut progrese generale, atât pe plan motor, cât mai ales în plan cognitiv. Sara ne ințelege și zi de zi articulează din ce în ce mai multe sunete. Personalitatea ei ne-a intregit familia!
Toate aceste imbunătățiri au apărut dupa ce am beneficiat de acest tratament experimental la Institutul Clinic Fundeni. Suntem bucuroși că am ales Cord Blood Center pentru a colecta sângele ombilical al Sarei, ei fiind singura bancă de celule stem care face posibilă aici, în România aplicarea unor astfel de tratamente revoluționare, altfel accesibile numai în străinatate."
Familia lui David : “David Alexandru este un băiețel în vârstă de 3 ani și 7 luni. S-a născut prematur la 28 de săptămâni și după 72 de zile de spitalizare în secția de neonatologie a fost diagnosticat cu Tetrapareză spastică sechelară posthipoxie cerebrală perinatală.
În urmă cu 7 luni a făcut transfuzia de sânge cordonal. La prima evaluare după 3luni și jumătate s-au văzut primele progrese mai ales pe plan cognitiv…. mult mai activ și interactiv, mai prezent și mai interesat de tot ce îl înconjoară, conștientizează mai mult acțiunile (dacă îl cerți se supără, înțelege mult mai bine conotația DA/NU).
Vocabularul lui s-a îmbogățit ca număr de cuvinte dar și ca pronunție…..repetă tot ce i se spune, spre încântarea noastră. Noile achiziții: începem să folosim olița, la trezire, iar noua descoperire este cântatul la muzicuță.
La evaluarea de 6 luni s-au notat achiziții și pe plan motor: ține capul bine, susține singur poziția dreaptă a trunchiului, câteva secunde rămâne în șezut singur, se dă jos din pat și rămâne poziționat pe genunchi….partea de kinetoterapie se efectuează la acest moment mai mult activ…înțelege comenzile și le execută!!
În tot acest timp am continuat aceleași terapii pe care le făceam înainte: kinetoterapie, hidroterapie, terapie Bowen, frecventează grădinița unde are psiholog și logoped.
Ceea ce vrem să transmitem părinților sau viitorilor părinți este că merită investit în recoltarea de sânge cordonal prin CBC, pe lângă serviciile de calitate având acces și la aceste terapii inovatoare. Multumim Cord Blood Center!”
Observațiile și constatările părinților sunt susținute și de rezultatele evaluărilor periodice efectuate de Prof. Dr. Craiu, investigator principal studiu clinic
“Din experiența de până acum, putem confirma acest lucru, celulele stem proprii ale copiilor au fost acceptate fără nicio reacție adversă, imediată (în timpul administrării transfuziei) sau tardivă (pe perioada celor 12 luni de urmărire postransfuzie).
Ce putem spune în acest stadiu, încă intermediar, este că transfuzia de sânge cordonal are efecte clinice, cu minimă îmbunătățire motorie, remarcabile fiind progresele cognitive, de dispoziție și comunicare. Copiii interacționează mult mai bine cu familiile din care provin, sunt mai veseli și fac progrese de limbaj. Aceste observații clinice trebuie confirmate mai departe pe un număr mai mare de pacienți, însă ele sunt încurajatoare, atât pentru noi, cât și pentru părinții acestor copii. Date fiind progresele obținute pe latura de comunicare este posibil ca terapia cu celule stem din sânge cordonal să fie o speranță pentru pacienții cu tulburări de spectru autist.
Numărul copiilor cu paralizie cerebrala este mare, insa studiul a inclus un număr mic de pacienți care aveau disponibilă unitatea de sânge cordonal colectată la naștere. În prezent terapia cu celule stem este o mare speranță de viitor pentru medicina regenerativă (regenerarea tesuturilor cu ajutorul celulelor primordiale). Studiile cu celule stem sunt în desfășurare în toată lumea sperând la găsirea unei terapii pentru afecțiuni fără tratament.”
Aceste prime rezultate reprezintă cele mai valoroase argumente pentru ne continua activitatea de promovare a noilor terapii celulare în România și de a informa corect și etic viitorii părinți cu privire la rezerva prețioasă de celule stem tinere cu care fiecare copil vine pe lume.
Pe parcursul celor 10 ani de activitate în România am venit în întimpinarea părinților care aleg să apeleze la bankingul de celule stem disponibile la naștere înțelegându-i valoarea terapeutică, prin prisma posibilităților de utilizare actuale dar și de perspectivă. De asemenea, în activitatea noastră am acordat o mare importanță facilitării accesului la transplant. Astfel părinții por beneficia de programe special create pentru ei: Programul de suport pentru transplant, Programul de studii clinice prin care se promovează implementarea de noi terapii cu celule stem în România și Europa și Programul de recoltare direcționată – iCBC, program adresat copiilor cu risc. Prin acestea ne asigurăm că familiile vor putea beneficia nu numai de disponibilitatea unei grefe, dar și de posibilitatea de utilizare terapeutică, în caz de nevoie.
Cord Blood Center este garanția excelenței și a inovației în domeniul bankingului de celule stem perinatale, reprezentând prima alegere pentru 75 000 de familii din România și 150 000 de familii din 6 țări europene.
Află mai multe detalii despre activitatea noastră http://www.cordcenter.ro/grupul-international-cord-blood-center.html
costea daniela
Bunã,am un bãiețel de 4 ani cu tetraparezã spasticã și sunt interesatã de aceastã procedurã. Mulțumesc.
July 8, 2016, 10:27 p.m.